FDA小组表示，Vertex／CRISPR将在后续研究中评估基因治疗的安全风险

　　路透10月31日电- - -美国卫生监管机构的一个顾问小组周二表示，Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O)和CRISPR Therapeutics (CRSP.BN)的镰状细胞病基因疗法获批后，可能会评估其潜在的安全风险。

　　如果该疗法获得批准，Vertex将对患者进行为期15年的随访，以评估该疗法的安全性。

　　由于体内血红蛋白水平异常，这种遗传性红细胞疾病会导致细胞变成镰刀状。当镰状红细胞阻断血液流动，导致组织缺氧并引起疼痛时，就会发生血管闭塞危机。

　　该小组成员表示，15年的随访将有助于产生实时监测该疗法的数据，该疗法使用了新的基因编辑CRISPR技术。

　　美国食品和药物管理局的评审人员表示，这种新型技术引起了人们对“脱靶”的担忧，即可能导致其他副作用的意外基因组改变，但没有引起对治疗效果的任何担忧。

　　这种名为exa-cel的治疗方法达到了晚期研究的主要目标。接受治疗的患者在输注exa-cel后12个月内没有出现严重的血管闭塞危象。

　　马萨诸塞大学陈医学院分子、细胞和癌症生物学教授斯科特·沃尔夫博士说:“关于脱靶分析，我们要小心，不要让完美成为好的敌人。”

　　分析人士一直乐观地认为，这种疗法将在12月8日之前获得FDA的批准，这是同类产品中首个获得FDA审查的产品。

　　瑞穗(Mizuho)分析师萨利姆?赛义德(Salim Syed)表示:“很明显，任何理论上的脱靶编辑担忧都不会超过药物批准带来的好处。”

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