12月8日星期五，美国批准了一项突破性疗法，该疗法使用革命性的基因编辑工具CRISPR来治疗使人衰弱的血液疾病镰状细胞病。超过10万美国人患有镰状细胞病，其中大多数是黑人，这是一种痛苦的、危及生命的疾病，医学界一直在努力解决。美国食品和药物管理局(FDA)的监管机构批准了两种基因疗法，其中一种名为Casgevy，它使用了获得诺贝尔奖的CRISPR技术。

　　FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks说:“这些治疗方法代表了镰状细胞病患者基因治疗领域的重大进步。”“这些产品改变镰状细胞病患者生活的潜力是巨大的。”

　　CRISPR是一种基因编辑技术，其创始人在2020年获得了诺贝尔奖，可以非常精确地改变动物、植物和微生物的DNA。这项技术因其惊人的潜力而受到称赞，它彻底改变了分子生命的研究，已经为实验性的癌症治疗和抗旱作物做出了贡献。

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　　Casgevy制造商Vertex在一份声明中表示:“这一批准意味着，大约16,000名SCD患者首次有资格接受持久的一次性治疗，为他们的疾病提供功能性治愈的潜力。”第二种被批准的治疗方法是Lyfgenia，它使用一种无害的病毒进行基因改造。

　　正常情况下，红血球很容易在血管中移动，但在镰状细胞病中，红血球变成新月状，或“镰刀”状，阻碍血液流动，导致中风、眼部问题、剧烈疼痛甚至死亡。到目前为止，治疗镰状细胞病的唯一方法是骨髓移植。

　　美国总统乔·拜登表示，周五的声明“代表了医疗创新改善美国人生活的力量”。他在一份声明中表示:“本届政府将继续努力，加快罕见病治疗方法的开发，并支持实现这一突破的医学研究和创新。”

　　英国药品监管机构上个月批准了使用CRISPR的基因疗法，但周五的批准在美国尚属首次。在这种治疗下，患者的血液干细胞通过CRISPR技术进行基因组编辑，然后移植回患者体内。经过修饰的造血干细胞增加了胎儿血红蛋白(HbF)的产生，这有助于氧气的输送，并防止红细胞的“镰状”。

　　在一项临床试验中，31名患者中有29名在两年的随访期间至少一年没有经历“疼痛危机”。副作用包括口腔溃疡、恶心、腹痛和呕吐。

　　FDA治疗产品办公室主任Nicole Verdun说:“基因治疗有望提供更有针对性和更有效的治疗，特别是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者。”

　　她说，后续研究将进行15年，并计划对患者的余生进行进一步监测。科学家们还在开发修复包括大脑在内的大型器官基因的方法，这可能为治疗肌肉萎缩症和亨廷顿舞蹈病等毁灭性疾病铺平道路。

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